Με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα Σπανίων Παθήσεων, το Σάββατο 28 Φεβρουαρίου, η φαρμακευτική καινοτομία και κατά πόσον τελικά, υπηρετεί τις ανάγκες του ασθενή και κυρίως του ασθενή που υποφέρει από βαρύ και σπάνιο νόσημα, πολύ συχνά απειλητικό για τη ζωή, βρίσκεται στο επίκεντρο των συζητήσεων.
Τα στοιχεία για τη χώρα μας δεν είναι πολύ ελπιδοφόρα, παρά τις προσπάθειες που έχουν γίνει τα τελευταία χρόνια. Ενώ ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) εγκρίνει νέες ελπιδοφόρες λύσεις για τις σπάνιες παθήσεις, στη χώρα μας η μέση αναμονή για την πρόσβαση σε αυτά τα «ορφανά», όπως ονομάζονται, σκευάσματα αγγίζει τις 704 ημέρες.
Το πρόβλημα είναι σοβαρό και αγγίζει σχεδόν 600.000 ασθενείς στη χώρα μας, ειδικά αν σκεφτεί κανείς ότι μιλάμε για ένα «κενό» σχεδόν δύο ετών, που αφαιρεί -όχι μόνο την ποιότητα ζωής των ασθενών αυτών- αλλά συχνά και τις ίδιες τις πιθανότητες επιβίωσής τους.
Η θεσμική δυσκαμψία των σπανίων παθήσεων και «ορφανών» φαρμάκων
Το πρόβλημα εντοπίζεται σε ένα πλέγμα γραφειοκρατικών και δομικών αδυναμιών που καθιστούν το σύστημα αποζημίωσης εξαιρετικά δύσκαμπτο. Οι κυριότεροι άξονες του προβλήματος περιλαμβάνουν:
- Περίπλοκο ρυθμιστικό πλαίσιο: Οι διαδικασίες τιμολόγησης και εισόδου νέων φαρμάκων στην ελληνική αγορά χαρακτηρίζονται από έλλειψη ελαστικότητας.
- Απουσία ψηφιακών υποδομών: Η έλλειψη ολοκληρωμένων μητρώων ασθενών καθιστά δύσκολο τον προγραμματισμό και την τεκμηρίωση της ανάγκης για εξειδικευμένες θεραπείες.
- Περιορισμένο δίκτυο υποστήριξης: Οι υποδομές του ΕΣΥ για τις σπάνιες παθήσεις παραμένουν ανεπαρκείς, περιπλέκοντας την έγκαιρη διάγνωση και χορήγηση.
Κάθε μήνας καθυστέρησης έχει άμεσο αντίκτυπο στην υγεία και την ποιότητα ζωής των «σπανίων» ασθενών. Το περίπλοκο πλαίσιο τιμολόγησης δημιουργεί εμπόδια σε φάρμακα που συχνά αποτελούν τη μοναδική θεραπευτική επιλογή. Χαρακτηριστική είναι η μαρτυρία της ίδιας της προέδρου του Συλλόγου Ατόμων με νόσο του Crohn και ελκώδη κολίτιδα, Βασιλικής Ραφαέλας Βακουφτσή:
«Η νόσος δεν με ρώτησε αν αντέχω, ήρθε και εγκαταστάθηκε. Απέτυχα στη συμβατική θεραπεία. Υπήρχε καινοτόμα θεραπεία εγκεκριμένη και διαθέσιμη στην Ευρώπη, όχι όμως στην Ελλάδα. Την ζητήσαμε, μας την αρνήθηκαν. Την ξαναζητήσαμε. Και στο μεταξύ, εγώ έμαθα πώς είναι να ζεις χωρίς να ζεις. Μήνες ολόκληροι με το σώμα μου να εξαρτάται από ορούς κορτιζόνης και τον χρόνο να περνά απλά από μπροστά μου», μαρτυρά με αφοπλιστική ειλικρίνεια.
Η πρόκληση της στρατηγικής: Οι προθέσεις και η πραγματικότητα
Παρά τις επανειλημμένες εξαγγελίες από το Υπουργείο Υγείας και τη σύνταξη κειμένων στρατηγικής, το Εθνικό Σχέδιο Δράσης για τα Σπάνια Νοσήματα στην Ελλάδα, προς το παρόν παραμένει στα κυβερνητικά «συρτάρια». Είναι μια εκκρεμότητα που δοκιμάζει τις αντοχές των ασθενών, καθώς δεν έχει υλοποιηθεί αν και έχει αποτυπωθεί σε επίσημα έγγραφα. Η μετάβαση από τη θεωρία στην καθημερινή κλινική πράξη αποδεικνύεται μια εξαιρετικά αργή διαδικασία.
Κι ο δείκτης της προσβασιμότητας / διαθεσιμότητας για τα «ορφανά» φάρμακα έχει πέσει στην Ελλάδα μέσα σε ένα χρόνο 5 μονάδες, στο 36%, σύμφωνα με την παραπάνω έρευνα.
Η ηγεσία του Υπουργείου Υγείας – η οποία παρόλα αυτά κατόρθωσε την ένταξη 82 «ορφανών» φαρμάκων στο σύστημα αποζημίωσης- έχει παραδεχθεί δημόσια τις δυσλειτουργίες, αναγνωρίζοντας πως η χώρα υπολείπεται στη δημιουργία μιας στέρεας στρατηγικής, που θα εγγυάται τη άμεση πρόσβαση για όλους τους «σπάνιους» πάσχοντες στις νέες θεραπείες.
Στην καρδιά της κριτικής που ασκούν σύλλογοι ασθενών και ειδικοί επιστήμονες, βρίσκεται η απουσία ενός «οδικού χάρτη» που θα συνδέει αποτελεσματικά την κλινική έρευνα με τη θεραπεία.
Το ΙΦΕΤ σε ρόλο πυροσβέστη, ή ένα νέο μοντέλο;
Ενώ οι επίσημοι δίαυλοι παρουσιάζουν καθυστερήσεις, το Ινστιτούτο Φαρμακευτικής Έρευνας και Τεχνολογίας (ΙΦΕΤ) φαίνεται να αναλαμβάνει έναν ρόλο «πυροσβέστη» που διαρκώς μεγαλώνει. Από μηχανισμός έκτακτης ανάγκης, όπως θεσπίστηκε αρχικά, κατέληξε σε βασικό πυλώνα τροφοδοσίας της φαρμακευτικής καινοτομίας.
Σε πολλές περιπτώσεις, καινοτόμες θεραπείες έγιναν διαθέσιμες στην Ελλάδα σε λιγότερο από 60 ημέρες από την έγκρισή τους από τον EMA ή τον FDA, την τελευταία διετία εισήχθησαν 219 νέα σκευάσματα, με το 73% εξ αυτών να αφορά καινοτόμες θεραπείες.
Σύμφωνα με στοιχεία που παρουσίασε η διευθύνουσα σύμβουλος του Ινστιτούτου, Ελευθερία Τοκατλίδη, ο αριθμός των ασθενών που εξυπηρετούνται μέσω ΙΦΕΤ έχει διπλασιαστεί. Είναι ενδεικτικό ότι το 69% των φαρμάκων που διακινήθηκαν αφορούσε ορφανά σκευάσματα, με την αξία τους να εκτινάσσεται στα 280 εκατ. ευρώ το 2025.
Η γιγάντωση του ρόλου του ΙΦΕΤ, όμως, έχει προβληματίσει τη φαρμακοβιομηχανία και μάλλον όχι άδικα. Στον αντίλογο εκφράζεται η ανησυχία για το γεγονός ότι το Ινστιτούτο λειτουργεί πλέον ως ο μεγαλύτερος προμηθευτής της χώρας, αλλά εκτός των αυστηρών κανόνων που δεσμεύουν τις υπόλοιπες φαρμακευτικές εταιρείες, με αποτέλεσμα να υπάρχει «παράκαμψη» των επίσημων διαδικασιών και στρέβλωση του υγιούς ανταγωνισμού.
Πρόκειται ουσιαστικά, όπως σχολιάζουν κύκλοι της φαρμακοβιομηχανίας, για ένα κρατικό μονοπώλιο που δημιουργεί ένα σύστημα «δύο ταχυτήτων», όπου κάποια σκευάσματα αποζημιώνονται χωρίς την πλήρη τεκμηρίωση που απαιτείται για τα υπόλοιπα, μέσω του συστήματος αξιολόγησης HTA –Health Technology Assessment (Αξιολόγηση Τεχνολογιών Υγείας).
Τελική κατάληξη όλων των παραπάνω είναι ότι οι μητρικές πολυεθνικές εταιρείες που παράγουν τα καινοτόμα φάρμακα αποθαρρύνονται από το να φέρουν επίσημα τα φάρμακά τους στην Ελλάδα, καθώς η «λύση» της παρακαμπτηρίου του ΙΦΕΤ, τους απαλλάσσει τελικά από το κόστος κυκλοφορίας και τις υποχρεωτικές επιστροφές (clawback).
